Una sola infusión de CRISPR mantiene el colesterol bajo durante un año

CTX310 es una terapia de edición génica que se administra por vena una sola vez: CRISPR-Cas9 encapsulado en nanopartículas lipídicas que viaja al hígado y desactiva el gen ANGPTL3. Los datos del ensayo de fase 1a —quince pacientes, dosis de 0,1 a 0,8 mg/kg— se presentaron el 28 de agosto en el congreso de la Sociedad Europea de Cardiología en Múnich, con publicación simultánea en el *New England Journal of Medicine*.

A los doce meses, las medias que da la compañía: ANGPTL3 un 79 % más bajo, triglicéridos un 48 % menos y colesterol LDL un 53 % menos, con picos individuales de −89 %, −78 % y −84 %. La Cleveland Clinic, que participó en el ensayo, da para la dosis alta a doce meses un descenso de LDL del 52,5 % y de triglicéridos del 47,8 %. En seguridad: una reacción alérgica que se resolvió, tres reacciones de grado 2 a la infusión y una elevación transitoria de transaminasas. Sin acontecimientos adversos graves atribuidos al tratamiento.

Si esto aguanta, lo que cambia es el modelo de la enfermedad crónica: de la pastilla diaria durante el resto de la vida a una intervención única. Y es el argumento más sólido disponible hoy de que la edición génica dentro del cuerpo funciona más allá de las enfermedades ultrarraras, que es donde ha vivido hasta ahora.

Ahora la letra pequeña, que en esto es la mitad de la noticia. Quince pacientes. El ensayo no demuestra ningún beneficio clínico: no hay datos de infartos, ictus ni mortalidad, solo de biomarcadores lipídicos, que son un indicador y no un resultado. Un año no es durabilidad definitiva para una edición permanente. Y la edición es irreversible: si apareciera un efecto adverso tardío, no hay marcha atrás. El seguimiento de seguridad previsto es de quince años, y ese plazo dice bastante sobre cuánto se sabe todavía.